FDA одобрило препарат Aqneursa (levacetylleucine) для для симптоматической терапии атаксии у пациентов с атаксией-телеангиэктазией массой ≥15 кг. В рандомизированном исследовании III фазы лечение привело к значимому улучшению неврологической функции по сравнению с плацебо https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-therapy-treat-ataxia-patients-ataxia-telangiectasia-rare-genetic-disorder
FDA Approves Therapy to Treat Ataxia
Aqneursa Approved for Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder
U.S. Food and Drug Administration