Прорыв в лечении глухоты
В США зарегистрирована первая в мире генная терапия для лечения наследственной глухоты. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Otarmeni (lunsotogene parvec), разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals.
Терапия направлена на устранение генетической причины заболевания – дефицита белка отоферлина, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. Препарат доставляет рабочую копию гена непосредственно в клетки улитки с помощью вирусного вектора.
По данным клинических исследований (фазы I-II, CHORD), у 9 из 12 пациентов было зафиксировано клинически значимое улучшение слуха. Один участник достиг практически нормального уровня восприятия звуков, остальные начали различать речь и окружающие шумы, тогда как до лечения были полностью глухими.
Наследственная глухота, связанная с мутациями гена отоферлина, встречается относительно редко, но часто диагностируется с задержкой из-за отсутствия раннего генетического тестирования. Появление таргетной терапии может изменить подход к ведению таких пациентов, сместив акцент на раннюю диагностику и этиотропное лечение.
Производитель заявил о намерении предоставлять препарат пациентам бесплатно на начальном этапе внедрения.
Подписывайтесь на Профессия – педиатр
В США зарегистрирована первая в мире генная терапия для лечения наследственной глухоты. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило препарат Otarmeni (lunsotogene parvec), разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals.
Терапия направлена на устранение генетической причины заболевания – дефицита белка отоферлина, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. Препарат доставляет рабочую копию гена непосредственно в клетки улитки с помощью вирусного вектора.
По данным клинических исследований (фазы I-II, CHORD), у 9 из 12 пациентов было зафиксировано клинически значимое улучшение слуха. Один участник достиг практически нормального уровня восприятия звуков, остальные начали различать речь и окружающие шумы, тогда как до лечения были полностью глухими.
Процедура введения препарата сопоставима с операцией по установке кохлеарного импланта, однако в отличие от него генная терапия воздействует на причину заболевания, а не компенсирует её.
Наследственная глухота, связанная с мутациями гена отоферлина, встречается относительно редко, но часто диагностируется с задержкой из-за отсутствия раннего генетического тестирования. Появление таргетной терапии может изменить подход к ведению таких пациентов, сместив акцент на раннюю диагностику и этиотропное лечение.
Производитель заявил о намерении предоставлять препарат пациентам бесплатно на начальном этапе внедрения.
Подписывайтесь на Профессия – педиатр